- KPHOG-소아암·희귀질환지원사업단 공동 심포지엄 열고 해외 임상시험 참여 방향 논의

- PedAL·EuPAL 등 국제 연구 연계로 정밀의료 임상시험 확대 위한 선결 과제와 전략 논의

▲ ‘2026 KPHOG–소아암·희귀질환지원사업단 공동 심포지엄’

대한소아혈액종양학회(이사장 박현진)와 소아암·희귀질환지원사업단(단장 최은화)이 공동 주최한 ‘2026 KPHOG–소아암·희귀질환지원사업단 공동 심포지엄’이 지난 10일 열렸다. KPHOG(Korean Pediatric Hematology Oncology Group)는 대한소아혈액종양학회 산하의 다기관 임상 연구 그룹이다.

이번 심포지엄은 국내 소아 백혈병 연구가 미국·유럽·일본 등과 함께하는 국제 공동연구에 참여할 수 있는 길을 열고, 정밀의료 기반 임상시험 확대의 출발점을 마련했다는 점에서 의미가 크다. 국내 연구진이 그동안 축적해 온 연구 성과를 바탕으로 해외 임상시험 참여를 위한 구체적인 협력 방향을 논의하는 자리였다.

소아 백혈병은 환자 수가 적어 한 국가의 연구만으로는 신약 개발과 임상시험에 한계가 있다. 이에 따라 여러 나라가 환자 데이터와 연구 결과를 함께 활용하는 국제 공동연구의 중요성이 꾸준히 제기돼 왔다. 최근에는 유전체 분석 기술이 발전하면서 환자 특성에 맞춘 정밀의료 치료가 확대되고 있으며, 미국과 유럽을 중심으로 대규모 국제 임상시험 네트워크가 운영되고 있다.

▲ PedAL 이니셔티브를 중심으로 북미 COG, 유럽 EuPAL, 일본 JCCG가 참여하는 글로벌 소아 백혈병 임상시험 협력 구조

이러한 흐름 속에서 열린 이번 심포지엄에는 미국, 유럽, 일본 등 주요 국가의 전문가들이 참여해 각국의 연구 경험과 협력 사례를 공유했다. 미국 시애틀 어린이병원의 토드 M. 쿠퍼 교수는 혈액암연합(구 백혈병림프종협회, LLS)이 주도하는 소아 급성 백혈병 국제 임상시험 플랫폼 ‘PedAL 이니셔티브’를 소개하고, 여러 국가가 함께 신약을 개발하고 임상시험을 운영하는 국제 협력 방식을 설명했다.

네덜란드 프린세스 막시마 센터의 미셸 즈완 교수는 유럽 소아 급성 백혈병 연구 네트워크 ‘EuPAL’의 임상 연구 성과를 발표했다.

이어 미국 로스앤젤레스 어린이병원의 디파 보즈와니 교수는 재발성 급성림프모구백혈병 치료 접근을, 일본 국립 아동건강·발달 의료연구센터의 다이스케 토미자와 박사는 일본의 국제 공동연구 참여 계획을 소개했다. 세계보건기구 국제암연구소(IARC-WHO)의 아크람 간투스 박사는 분자후성유전학적 연구를 통해 소아 백혈병이 발생하는 과정을 분석한 다학제 연구 결과를 공유했다.

국내 연구 성과와 정밀의료 적용 사례도 함께 논의됐다. 삼성서울병원 유건희 교수는 소아 급성골수성백혈병과 임상시험 현황과 향후 전망을 발표했다.

서울아산병원 김혜리 교수는 급성림프모구백혈병 임상시험과 함께 다기관 임상연구 수행을 지원하는 KPHOG 임상연구지원센터의 운영 현황을 소개했다. 서울성모병원 김명신 교수는 한국 소아 혈액암 환자의 유전체 분석 결과를 소개했으며, 서울대병원 홍경택 교수는 차세대 염기서열 분석(NGS)을 활용한 미세잔존질환 평가 다기관 연구 성과를 공개해 국내 연구진이 국제 공동연구에 참여할 수 있는 준비가 돼 있음을 보여줬다.

이번 심포지엄을 통해 국내 연구진은 PedAL과 EuPAL 등 해외 주요 연구 그룹이 구축해 온 글로벌 임상시험 협력 구조와 운영 방식을 공유했다. 또한 실제 적용 과정에서 겪은 규제 환경과 산업계 협력 경험도 함께 논의됐다. 특히 일본 등 이미 국제 공동연구에 참여하고 있는 국가들의 사례를 통해, 해외 임상시험 참여를 위해서는 연구 역량뿐 아니라 제도적 뒷받침과 제약사와의 긴밀한 협의가 선행돼야 한다는 점이 제시됐다.

주최 측은 이러한 논의를 바탕으로 소아암·희귀질환지원사업을 통해 구축해 온 전국 단위 연구 협력 체계를 국제 기준에 맞춰 고도화하고, 해외 신약 임상시험 도입을 위한 실질적인 진입 장벽을 단계적으로 해소해 나갈 계획이다.

최은화 소아암·희귀질환지원사업단장은 “이번 심포지엄이 故 이건희 회장의 뜻과 유가족 지원을 바탕으로 국내 소아암 연구를 국제 연구 흐름과 연결하는 중요한 계기가 됐다”고 평가하며 “정밀의료 중심의 연구 협력을 통해 아이들에게 실질적인 치료 기회를 넓혀가겠다”고 밝혔다.

박현진 대한소아혈액종양학회 이사장은 “국경을 넘는 연구 협력이 소아암 치료 성과 향상의 핵심”이라며 “글로벌 연구 그룹과의 협력을 지속적으로 강화하겠다”고 말했다.