식약청이 희귀질환자의 치료기회를 확대하고 희귀의약품에 대한 개발 역량을 보다 강화한다.

식품의약품안전청은 희귀질환자의 삶의 질 향상을 위해 희귀의약품의 개발초기부터 시판까지 총체적인 지원체계를 구축하고, 국내 희귀의약품 안전사용 및 안정적 공급기반 조성이 가능하도록 ‘희귀의약품 개발·공급 지원 방안’을 마련했다고 21일 밝혔다.

희귀의약품은 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 의미한다.

국내 희귀의약품으로는 144개 성분, 259개 품목이 허가돼 있다.

총 259개 품목 중에서는 수입이 239개 품목으로 대다수를 차지하고 있으며, 국내 개발은 20개 품목에 불과하다.

또 2010년 25건(국내 개발 2건), 2011년 26건(국내 개발 3건) 등이 허가돼 희귀의약품이 증가 추세를 보이고 있으나, 국내 생산 희귀의약품은 미비한 상황이다.

다만 최근 국내 개발이 가속화되고 있는 줄기세포치료제나 항체의약품 등과 같은 첨단바이오의약품 분야에서 희귀의약품으로 개발이 촉진되고 있는 중이다.

식약청은 희귀의약품 개발·공급을 확대키 위해 우선 국내 기업의 연구·개발(R&D)의 참여를 유도하고, 희귀의약품 유통·공급 합리화 및 희귀의약품 지정·개발 지원 근거를 확충한다는 계획이다.

희귀의약품 안전관리 방안에 있어서는 개발단계부터 희귀의약품의 품질관리를 합리화하고, 희귀의약품 허가 시 재심사 부여 및 희귀의약품 안전사용을 위한 위해성 완화방안 활용 등을 적극 추진한다는 방침이다.

식약청측은 희귀의약품의 경우 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이뤄져야 하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급돼 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다고 설명했다.

한편, 식약청은 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품 ▲도세탁셀을 포함한 화학요법을 받았던 전이성 거세 저항성 전립선암 ▲특발성폐섬유증의 치료제 등 총 6개 성분(제제)을 희귀의약품으로 추가 지정할 예정이다.