배아줄기세포 유래 세포치료제 임상시험이 국내 최초 승인됨에 따라 향후 희귀난치성질환 치료에 대한 개발도 한층 가시화될 전망이다. 

식품의약품안전청(청장 노연홍)은 배아줄기 세포에서 분화한 세포치료제 임상시험을 국내에서 처음으로 승인했다고 4일 밝혔다.

이번에 식약청이 승인한 임상시험은 차바이오앤디오스텍의 '스타가르트병(선천성 황반변성)' 치료제 개발을 위해 의약품을 최초로 사람에게 투여하는 단계인 제1상 시험이다.

이번 임상시험은 미국 ACT(Advanced Cell Technology)사로부터 공급받은 사람의 배아줄기세포를 눈의 망막상피 세포로 분화시킨 이후 환자에 투여해 안전성을 평가하게 된다.

차의과대 분당차병원에서 3명의 스타가르트병 환자가 참여해 18개월간 시험약의 안전성 등이 집중 관찰되며 진행된다.

스타가르트병은 눈의 망막색소 상피세포가 파괴되는 유전적 질병으로, 10~20세 청소년기에 중심시력이 퇴화해 최종 실명에 이르게 되는 희귀난치성 질병으로 현재까지 뚜렷한 치료법이 알려져 있지 않다.

식약청은 이번 배아줄기세포 유래 세포치료제 임상시험이 국내 최초로 승인됨에 따라 스타가르트병과 같은 희귀난치성 질병에 대한 새로운 치료법 개발의 계기가 되길 기대하고 있다.  

줄기세포치료제 시장은 세계적으로 연 평균 18.5% 정도씩 급성장하고 있는 고부가가치 분야로, 국내 제약사의 적극적인 참여가 기대된다고 식약청측이 전했다.

앞서 국가생명윤리심의위원회는 이번 임상시험과 관련 "이미 특정세포로 줄기세포가 분화됐다면 체내 이용이 가능하다"는 의견을 제시해 배아 유래 세포치료제 개발의 생명윤리적 우려를 해소시킨 바 있다.